Transfusions, disease-modifying treatments, and curative therapies for sickle cell anemia in Africa: where are we now?
Notice bibliographique
Résumé
The mortality burden of sickle cell anemia (SCA) is centered in sub-Saharan Africa. In addition to a lack of systematic programs for early diagnosis, access to disease-modifying treatments is limited to only a few urban centers. Providing a safe and adequate blood supply is a major challenge, heightening mortality from SCA-associated complications that require urgent blood transfusion and making the delivery of regular transfusion therapy for stroke prevention nonfeasible. Hydroxyurea therapy with proven clinical benefits for pain episodes, acute chest syndrome, malaria, transfusions, hospitalizations, and stroke prevention is the most feasible treatment for SCA in Africa. Access barriers to hydroxyurea treatment include poor availability, unaffordable costs, health professionals' reluctance to prescribe, a lack of national guidelines, and exaggerated fears about drug toxicities. Strategies for the local manufacture of hydroxyurea combined with the systematic education and training of health professionals using guidelines supported by the World Health Organization can help surmount the access barriers. Hematopoietic stem cell transplantation as a curative therapy is available in only 7 countries in Africa. The few patients who have suitable sibling donors and can afford a transplant must usually travel out of the country for treatment, returning to their home countries where expertise and resources for posttransplant follow-up are lacking. The recently developed ex-vivo gene therapies are heavily dependent on technical infrastructure to deliver, a daunting challenge for Africa. Future in-vivo gene therapies that bypass myeloablation and ex-vivo processing would be more suitable. However, enthusiasm for pursuing these gene therapies should not overlook strategies to make hydroxyurea universally accessible in Africa.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».