25 Years of Biologics for the Treatment of Pediatric Rheumatic Disease: Advances in Prognosis and Ongoing Challenges
Notice bibliographique
Résumé
There are over 100 rheumatic diseases and approximately 300,000 children with a pediatric rheumatic disease (PRD) in the United States. The most common PRDs are juvenile idiopathic arthritis (JIA), childhood-onset systemic lupus erythematosus (cSLE), and juvenile dermatomyositis (JDM). Effective and safe medications are essential because there are generally no cures for these conditions. Etanercept was the first biologic therapy for the treatment of JIA, approved in 1999. Since then, other biologic disease-modifying antirheumatic drugs (bDMARDs) and targeted synthetic disease-modifying antirheumatic drugs (tsDMARDs) blocking relevant immunologic pathways have been approved for the treatment of JIA, resulting in a marked improvement of disease prognosis. Conversely, there is only one bDMARD that has been approved for cSLE, but none are approved for the treatment of JDM. Lack of approved therapeutic options, with established dosing regimens and known efficacy and safety, remains a central challenge in the treatment of all PRDs, including autoinflammatory diseases, and for complications of PRDs. This review provides an overview of bDMARD and tsDMARD treatments studied for the treatment of various subtypes of JIA, summarizes information from bDMARD studies in other PRDs, with a focus on pivotal trials that led to regulatory approvals, and highlights improved outcomes in patients with JIA with the reception of these newer medications. Further, we outline barriers and challenges in the treatment of other PRDs. Last, we summarize the current regulatory landscape for bDMARD studies and medication approvals for patients with PRDs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».