<scp>BAY</scp> 81‐8973 Demonstrates Long‐Term Safety and Efficacy in Children With Severe Haemophilia A: Results From the <scp>LEOPOLD</scp> Kids Extension Study
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: To report the long-term safety and efficacy of BAY 81-8973 in the LEOPOLD Kids extension phase. METHODS: Patients received BAY 81-8973 (25-50 IU/kg) at least twice weekly. The primary endpoint was safety, assessed in all patients who entered the extension phase (n = 82). Efficacy endpoints were assessed in patients without high-titre inhibitors/immune tolerance induction (n = 67). RESULTS: Children (n = 82) received BAY 81-8973 for a median of 3.1 years per patient and a median of 405 exposure days per patient. Long-term BAY 81-8973 treatment was well tolerated, with no cases of de novo inhibitor development in the extension phase. Annualised bleeding rates (ABRs) within 48 h of prophylaxis were low for all bleeds (median [IQR], 0.7 [0-1.9]; mean, 1.4 [SD, 2.1]) and for joint bleeds (median [IQR], 0 [0-0.7]; mean, 0.5 [SD, 1.1]) (n = 67). Twenty-one of 67 patients (31.3%) had zero bleeds within 48 h of prophylaxis; the treatment response was 'good'/'excellent' in 87.9% of bleeds, and most bleeds resolved with ≤ 2 BAY 81-8973 infusions (83.5%). CONCLUSION: Long-term BAY 81-8973 treatment is well tolerated and maintains low ABRs for all bleeds and joint bleeds in children with severe haemophilia A. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov identifier: NCT01311648.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».