Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement
Notice bibliographique
Résumé
CONTEXT: Several long-acting growth hormone (LAGH) therapies have recently become available, but guidance on their usage in children with growth hormone (GH) deficiency is limited. METHODS: International experts in pediatric endocrinology were invited to join a consensus group based on their expertise in treating children with daily GH and LAGH. The group comprised 11 experts from 10 countries across the world. Online group meetings were held in February to March 2024 followed by a 1-day in-person meeting in May 2024 to finalize the consensus recommendations. A targeted literature search approach was used to identify and share evidence ahead of the meetings. Formulations considered were limited to those with international populations in phase III pivotal trials and regulatory approvals in multiple countries. EVIDENCE SYNTHESIS: Topics covered include patient selection and preference, dose adjustment, initiating and switching therapies, administration, adherence and missed doses, practical considerations, and knowledge gaps. LAGH formulations offer a potential advantage over daily GH injections for children with GH deficiency in terms of reduced injection frequency and treatment burden; this may also be associated with improved adherence and treatment outcomes over time. However, data on LAGH in pediatric GH deficiency are mostly limited to clinical trials, and long-term, real-world data are currently lacking. CONCLUSION: This article provides an international consensus on the use of LAGH therapy in children with GH deficiency to guide practitioners when considering these new treatment options for their patients. Long-term data are needed to fill current data gaps and allow the creation of comprehensive evidence-based recommendations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,058 | 0,066 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,012 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».