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Enregistrement W4405441609 · doi:10.1093/brain/awae395

<i>De novo</i> variants disrupt an <i>LDB1</i> -regulated transcriptional network in congenital ventriculomegaly

2024· article· en· W4405441609 sur OpenAlexaff
Garrett Allington, Neel H. Mehta, Evan Dennis, Kedous Y. Mekbib, Benjamin C. Reeves, Emre Kiziltug, Shuang Chen, Shujuan Zhao, Phan Q. Duy, Maha Saleh, Lee Cyn Ang, Baojian Fan, Carol Nelson‐Williams, Andrés Moreno-De-Luca, Shozeb Haider, Richard P. Lifton, Seth L. Alper, Stephen McGee, Sheng Chih Jin, Kristopher T. Kahle

Notice bibliographique

RevueBrain · 2024
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueFetal and Pediatric Neurological Disorders
Établissements canadiensKingston Health Sciences CentreQueen's UniversityWestern UniversityLondon Health Sciences Centre
Organismes subventionnairesNorges IdrettshøgskoleHydrocephalus AssociationWellcome TrustNational Institutes of HealthMarch of Dimes FoundationNational Institute of Neurological Disorders and StrokeEuropean Molecular Biology LaboratorySimons Foundation
Mots-clésVentriculomegalyExome sequencingHomeoboxBiologyProbandExomeLoss functionGeneticsGeneTranscription factorMutationPhenotypeFetus

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Congenital hydrocephalus, characterized by cerebral ventriculomegaly, is among the most common and least understood paediatric neurosurgical disorders. We have identified, in the largest assembled cerebral ventriculomegaly cohort (2697 parent-proband trios), an exome-wide significant enrichment of protein-altering de novo variants in LDB1 (P = 1.11 × 10-15). Eight unrelated patients with ventriculomegaly, developmental delay and dysmorphic features harboured loss-of-function de novo variants that truncate carboxy-terminal LIM interaction domain of LDB1, which regulates assembly of LIM homeodomain-containing transcriptional modulators. Integrative multiomic analyses suggest that LDB1 is a key transcriptional regulator in ventricular neuroprogenitors through its binding to LIM-homeodomain proteins, including SMARCC1 and ARID1B. Indeed, LIM-homeodomain-containing genes carry a disproportionate burden of protein-damaging de novo variants in our cohort, with SMARCC1 (P = 5.83 × 10-9) and ARID1B (P = 1.80 × 10-17) surpassing exome-wide significance thresholds. These data identify LBD1 as a novel neurodevelopmental disorder gene and suggest that an LDB1-regulated transcriptional programme is essential for human brain morphogenesis.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,649
Score d'incertitude au seuil0,509

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,013
Tête enseignante GPT0,260
Écart entre enseignants0,247 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations5
Publié2024
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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