Efficacy and safety of azathioprine in patients with Cronkhite-Canada syndrome: a case series from Peking Union Medical College Hospital
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Cronkhite-Canada syndrome (CCS) is a rare non-hereditary chronic inflammatory disease characteristic of gastrointestinal polyps and ectodermal abnormalities. Corticosteroid therapy is the mainstay medication for CCS. Few studies indicated immunosuppressants might be the choices for patients with steroid refractory, steroid dependent or intolerant. AIM: To examine the efficacy and safety of azathioprine (AZA) in CCS patients. METHOD: We retrospectively reviewed the records of 12 CCS patients treated with azathioprine between July 2014 and October 2023 and the clinical data including demographic characteristics, treatment regimen and adverse events were subsequently collected and analyzed. The genetic variants of TPMT and NUDT15 genes were also retrospectively assessed using sanger sequencing in 11 patients. OUTCOME: All patients were in active stage at baseline and 9 patients (75%) were in combination with corticosteroid. On account of the indication, 6 patients were steroid dependent or intolerant and another 6 patients needed augmentation therapy. The target dose of AZA was 1.0 to 1.5 mg/kg per day. Ten (83.3%) patients achieved clinical response, of whom 3 cases had endoscopic remission and 5 cases had endoscopic improvement respectively. Three (25%) patients suffered from pneumocystis carinii pneumonia, liver dysfunction and leukopenia, respectively, resulting in cessation of AZA in the initial 3 months. Four heterozygous missense variants of TPMT and NUDT15 were identified in four patients. One patient who had TPMT*6 and took AZA with the dose of 2.04 mg/kg per day suffered from severe leukopenia. CONCLUSION: Azathioprine might be a good alternative medication in CCS patients who are steroid dependent or intolerant, or need augmentation therapy. The adverse events should be closely monitored especially myelosuppression and the tests of TPMT and NUDT15 genotypes before therapy may be helpful for medication guidance.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».