Testing organ-specific responses to therapies in tissues differentiated from Cystic Fibrosis patient derived iPSCs
Notice bibliographique
Résumé
Cystic Fibrosis (CF) is a life-shortening disease that is caused by mutations in the CFTR gene, a gene that is expressed in multiple organs. There are several primary tissue models of CF disease, including nasal epithelial cultures and rectal organoids, that are effective in reporting the potential efficacy of mutation-targeted therapies called CFTR modulators. However, there is the well-documented variation in tissue dependent, therapeutic response amongst CF patients, even those with the same CF-causing mutation. Hence, there is an interest in developing strategies for comparing therapeutic efficacy in different organs relative to isogenic controls. In this study, we evaluated the CFTR chloride channel response to the highly effective CFTR modulator: Trikafta, in CF patient specific, iPSC-derived colonic and airway cultures relative to mutation-corrected (non-CF) tissues from that same individual. We measured pharmacological rescue in both tissues. This proof-of-concept study provides a roadmap for future comparisons of patient-specific CF therapeutic responses in both pulmonary and extra-pulmonary systems.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».