PP37 Guidance On Using Hospital-Based Real-World Evidence In Health Technology Assessments For Oncology
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Real-world evidence (RWE) is increasingly used in healthcare research to address evidence gaps, reduce uncertainty about medical technology benefits, and provide real-world insights. Efforts to integrate RWE in regulatory and health technology assessment (HTA) processes are growing. However, variations among countries pose challenges. The objective is to analyze and compare various (inter)national RWE guidelines, focusing on real-world hospital data utilization. Methods We conducted a review to identify RWE guidance published from 2016 to 2023, with a focus on the EU5 nations (UK, France, Germany, Italy, and Spain) and the ONCOVALUE consortium affiliates (Finland, the Netherlands, Denmark, Italy, and Portugal). To ensure a comprehensive overview, we also investigated Canada, the European Medicines Agency (EMA), ISPOR, and the European Society for Medical Oncology (ESMO). We conducted in-depth interviews with HTA experts of all included countries, focusing on real-world hospital data within the European HTA context. The interviews underwent thematic analysis related to the utilization of RWE in HTA. Results We identified nine guidance reports: six focused on HTA-RWE (Medicinrådet/Denmark, NICE/UK, AQuAS/Spain, HAS/France, IQWiG/Germany, CADTH/Canada), one from EMA, and two international (ISPOR, ESMO). Only NICE, IQWiG, and CADTH offered recommendations covering hospital data, emphasizing the data curation process. HAS addressed considerations in choosing secondary data sources, while IQWiG established robust criteria for registries to ensure data quality. Regarding patient-reported outcomes data, only HAS and NICE provided recommendations in their guidance. The HTA experts acknowledged the value of hospital data but expressed caution due to its unstructured nature, noting that the use of hospital-based RWE is more accepted in descriptive studies. Conclusions Guidances prioritize the clinical domain, emphasizing transparency, fitness for purpose, reproducibility, robustness, bias minimization, and generalizability. Notably, there’s a lack of comprehensive source-specific guidance for real-world data sources, including registries, hospitals, claims, and wearables. Enhanced guidance on the total data generation process, (data mapping, data federation), cost data, quality of life, and cross-border data usage would strengthen hospital-based RWE assessments.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,204 | 0,536 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,011 |
| Bibliométrie | 0,014 | 0,014 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,009 |
| Communication savante | 0,015 | 0,015 |
| Science ouverte | 0,011 | 0,015 |
| Intégrité de la recherche | 0,038 | 0,018 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,020 | 0,013 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».