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Enregistrement W4406152811 · doi:10.1080/14737167.2025.2450310

A retrospective observational analysis of the real-world care pathway of people with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy in Italy

2025· article· en· W4406152811 sur OpenAlexaff
Silvia Calabria, Giulia Ronconi, Letizia Dondi, Leonardo Dondi, Irene Dell’Anno, Carlo Piccinni, Immacolata Esposito, Alice Addesi, Marco Gnesi, Nicola Cosentino, Marco D’Amelio, Nello Martini, Aldo P. Maggioni

Notice bibliographique

RevueExpert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueAmyloidosis: Diagnosis, Treatment, Outcomes
Établissements canadiensHealth Care Foundation
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésTransthyretinObservational studyPolyneuropathyMedicineAmyloidosisEpidemiologyRetrospective cohort studyIntensive care medicineHealth carePediatricsInternal medicineEconomic growth

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

BACKGROUND: This retrospective observational study described the epidemiology and the burden on the Italian healthcare service (SSN) of patients with polyneuropathy (PN) associated with hereditary transthyretin amyloidosis (ATTRv). RESEARCH DESIGN AND METHODS: From the Fondazione ReS (Ricerca e Salute) administrative healthcare database (~5.5 million inhabitants in 2021), patients were identified as having ATTRv-PN in 2021 if they had received treatments for ATTRv-PN under SSN reimbursement (i.e. tafamidis, patisiran, or inotersen) from 1 January 2014 to 31 December 2021 (index date in 2021). Demographics and comorbidities at the baseline, healthcare resource consumption, and related direct costs reimbursed by the SSN throughout the one-year follow-up were described. RESULTS: In 2021, 36 patients with ATTRv-PN (prevalence: 7.4/1,000,000) were identified (males were 83.3%; patients with ≥2 comorbidities were 61.1%; the mean age was 73 ± 8 years). During follow-up, of patients, 91.7% received drugs for ATTRv-PN; >50% received antiepileptics and acid suppressants; 22.2% were admitted to overnight hospitalizations; 30.6% accessed the emergency department; 97.2% received local outpatient specialist care. The per patient mean annual cost was € 122,017; drugs for ATTRv-PN accounted for 94.7% of the total expenditure. CONCLUSIONS: This study of real-world patients with ATTRv-PN showed a high rate of comorbidities, and substantial direct healthcare and economic burdens on the SSN.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,004
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,023
Score d'incertitude au seuil0,046

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,004
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,001
Bibliométrie0,0020,003
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0010,001
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0020,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,019
Tête enseignante GPT0,418
Écart entre enseignants0,400 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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