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Enregistrement W4406282448 · doi:10.1016/j.ejpn.2025.01.004

Transition of patients with Duchenne muscular dystrophy from paediatric to adult care: An international Delphi consensus study

2025· article· en· W4406282448 sur OpenAlexafffund
Diana Castro, Thomas Sejersen, Luca Bello, Filippo Buccella, Anita Cairns, Jorge Carranza-del Río, Imelda J. M. de Groot, Lauren Elman, Isabella Inzani, Andrea Klein, Oscar H. Mayer, Hawken Miller, Alessandro Onofri, Alexandra Prufer de Queiroz Campos Araújo, Ulrike Schara‐Schmidt, Karsten Vanden Wyngaert, Leanne M. Ward, Jo M. Wilmshurst

Notice bibliographique

RevueEuropean Journal of Paediatric Neurology · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineHealth Professions
ThématiqueAdolescent and Pediatric Healthcare
Établissements canadiensChildren's Hospital of Eastern Ontario
Organismes subventionnairesPTC TherapeuticsUniversity of OttawaInnovation and Technology CommissionSarepta TherapeuticsRoche
Mots-clésDuchenne muscular dystrophyMedicineDelphi methodAdult careMuscular dystrophyPhysical therapyPhysical medicine and rehabilitationPediatricsYoung adultGerontologyInternal medicineComputer science

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

BACKGROUND: Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a rare neuromuscular disorder characterized by a progressive decline in muscle function, leading to loss of ambulation, respiratory and cardiac failure, and ultimately death. Improvements in DMD management have increased patient life expectancy; therefore, there is a growing requirement for patients to transfer from paediatric to adult care services. There is also a need for clear recommendations to guide this process. AIM: To establish international consensus guidelines regarding best practices for transitioning patients with DMD from paediatric to adult care and ensuring continuity of treatment. METHODS: Consensus statements were developed using the Delphi process and scored using the Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation (GRADE) system. The initiative was led by a steering committee (one non-voting chair and two voting members) who recruited 15 expert panellists to form the consensus group. Following an initial systematic literature search, the consensus group voted in three voting rounds. Round 1 (free-text responses to questions) and Round 2 (importance ranking of statements) were completed using an online survey. Round 3 (voting on final consensus statements) took place during a virtual consensus meeting. CONSENSUS STATEMENTS: Consensus was reached on 48 statements covering the topics of transition planning, the transition process, post-transfer management, communicating with young people with DMD and supporting them with the transition to adult life. CONCLUSION: These consensus statements provide guidelines for improving transition practices for young people with DMD and promoting continued care at a comparable standard in adulthood.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,006
Score d'incertitude au seuil0,882

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0010,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,016
Tête enseignante GPT0,322
Écart entre enseignants0,306 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations7
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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