SMASH: An initiative for equitable access to precision medicine for rare or severe lipid disorders
Notice bibliographique
Résumé
Background. Despite significant improvements in our knowledge of the biological basis of rare or severe lipid disorders and the refinement of their clinical management, equity challenges and barriers to access are gradually emerging, particularly in low-middle-income countries or remote regions. SMASH (System and Molecular Approaches of Severe Hyperlipidemia) is a global initiative with the goal of making precision medicine innovations available without discrimination for patients affected by rare or severe lipid disorders. Objectives. SMASH main objective is to facilitate access to accurate diagnosis and optimal treatment for patients affected by rare or severe lipid disorders regardless of where they live, their gender, ethnicity, or socioeconomic status. Overview. SMASH is an international initiative comprising five interrelated components: SMASH-Access, -Natural History, -Trials, -e-Share, and -Biorepository. SMASH has selected as templates four severe lipid disorders that have in common the accelerated development of precise diagnosis and the emergence of innovative treatments that represent equity challenges: HoFH (homozygous familial hypercholesterolemia), persistent chylomicronemia, LCAT (lecithin-cholesterol acyl transferase) deficiency, and severely elevated Lp(a). Access issues are broad and not limited to clinical or socio-economic factors. Several environmental variables are also contributory. Summary. SMASH is developed to conceive, support, or catalyze initiatives that might improve our understanding of rare or severe dyslipidemias and facilitate access to innovation for those affected. It will not duplicate ongoing initiatives but will support them. A system approach and a structured collaborative effort is mandatory to provide fair access to emerging treatments to patients in both developed countries and emerging economies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,070 | 0,052 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,004 |
| Communication savante | 0,010 | 0,008 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,027 |
| Intégrité de la recherche | 0,010 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,073 | 0,028 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».