Investigational gene expression inhibitors for the treatment of idiopathic pulmonary fibrosis
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a chronic, progressive fibrosing interstitial lung disease of unknown cause that occurs primarily in older adults and is associated with poor quality of life and substantial healthcare utilization. IPF has a dismal prognosis. Indeed, first-line therapy, which includes nintedanib and pirfenidone, does not stop disease progression and is often associated with tolerability issues. Therefore, there remains a high medical need for more efficacious and better tolerated treatments. AREAS COVERED: Gene therapy is a relatively unexplored field of research in IPF that has the potential to mitigate a range of profibrotic pathways by introducing genetic material into cells. Here, we summarize and critically discuss publications that have explored the safety and efficacy of gene therapy in experimentally-induced pulmonary fibrosis in animals, as clinical studies in humans have not been published yet. EXPERT OPINION: The application of gene therapy in pulmonary fibrosis requires further investigation to address several technical and biological hurdles, improve vectors' design, drug delivery, and target selection, mitigate off-target effects and develop markers of gene penetration into target cells. Long-term clinical data are needed to bring gene therapy in IPF one step closer to practice.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».