Are Women Welcome in Haemophilia Trials?
Notice bibliographique
Résumé
We read with interest the letter from Fedewa et al., focused on the inclusion of female participants in interventional clinical trial for haemophilia [1]. The specific needs of women and girls with haemophilia have long been overlooked, with recognition of women as affected by, rather than just carriers of, haemophilia only introduced in 2021 [2]. Care for women with haemophilia and carriers in our treatment centres has historically focused on pregnancy management, primarily to ensure early detection and management of male offspring. The specific needs of women and girls with haemophilia are often overlooked in clinical trials and treatment guidelines and therapeutic equivalency is often assumed between males and females in the absence of evidence. Indeed, even in the recent 2024 ISTH guidelines, the only reference to women with haemophilia is to state twice ‘Since haemophilia can also affect women, all the recommendations in this guideline, whether strong or conditional, also apply to women who have low plasma levels of FVIII or FIX and a propensity toward bleeding’ [3]. These two identical statements comprise only 0.5% of the total guideline word count (68/12,483 words), with no further tailoring of approaches to women and girls with haemophilia [3]. While the role of prophylaxis for males with haemophilia is now established, data on the use of prophylaxis for heavy menstrual bleeding (HMB) in women with haemophilia are lacking. As part of our work in the European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) we have recently undertaken a project similar to that described by Fedewa et al. Our review focused on examining the evidence base, if any, for the use of prophylaxis in women with haemophilia for the management of HMB (periodic prophylaxis). Our project outcomes complement that of Fedewa et al., highlighting not only the failure to enrol women in clinical trials in haemophilia but also the lack of female-specific entry criteria and outcomes in haemophilia trial design.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,124 | 0,492 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,011 |
| Communication savante | 0,016 | 0,023 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,006 |
| Intégrité de la recherche | 0,043 | 0,032 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,028 | 0,010 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».