Approach to Janus kinase inhibition for juvenile dermatomyositis among CARRA and PReS providers
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: Janus kinase inhibition (JAKi) has been proposed as a treatment for idiopathic inflammatory myopathies to target increased interferon signalling. Predominantly retrospective reports have demonstrated effectiveness of JAKi in refractory JDM. However, JAKi remains an off-label treatment for JDM and there may be variation in use worldwide. An international survey was conducted to investigate approaches to JAKi for JDM. METHODS: The Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA) JDM Therapeutics workgroup and core members of the Paediatric Rheumatology European Society (PReS) JDM working party devised an electronic survey to assess the use of JAKi in JDM. CARRA and PReS members were invited by e-mail to complete the survey. RESULTS: There were 229 respondents (18%), with 50% from the USA and 29% from Europe. One hundred and fifty had used JAKi for over 450 patients with JDM; among them, 77% noted clinical improvement in most or all patients and 17% reported side effects. The highest ranked perceived barriers to JAKi use were lack of clinical data and inability to obtain insurance approval. The highest ranked clinical indications for starting JAKi were refractory skin disease, refractory muscle disease, inability to wean steroids and intolerance to other steroid-sparing agents. CONCLUSION: Paediatric rheumatologists use JAKi off-label for refractory JDM. Most providers noted clinical improvement in their patients. Barriers to JAKi use include lack of clinical data and insurance coverage. Clinical trials are needed to provide better data on the efficacy and safety of JAKi.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,008 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».