Evinacumab for children with homozygous familial hypercholesterolemia: a plain language summary
Notice bibliographique
Résumé
Plain Language SummaryWhat is this summary about?This is a plain language summary explaining the results of a study assessing a treatment, called evinacumab, for children with a condition called homozygous familial hypercholesterolemia, also known as HoFH. HoFH is a rare genetic disorder that makes the liver less able to remove ‘bad’cholesterol (called low-density lipoprotein cholesterol, or LDL-C) from the body. High levels of LDL-C increase the risk of early development of serious heart problems. Only a small number of options are available to treat children with HoFH, and these do not always work well. Evinacumab is approved in the European Union, United Kingdom, Canada, and the USA as the first medicine approved for children with HoFH aged 5 to 11 years as an add-on to other therapies that lower LDL-C. In Japan, evinacumab is also approved for treatment of people with HoFH when given with other LDL-C-lowering therapies. Evinacumab was recently approved to treat HoFH in Brazil and Israel.What were the results of the study?Children with HoFH aged 5 to 11 years treated with evinacumab every 4 weeks for 24 weeks had LDL-C levels in their blood that were almost half what they were before treatment was started.The reduction in LDL-C was seen as early as 1 week after treatment was started and was maintained through 24 weeks of treatment.Overall, evinacumab was generally well accepted by most of the children in the study. Side effects were similar to those seen in adults and adolescents with HoFH. The most common side effects in children were throat pain, stomach pain, diarrhea, nausea,vomiting, headache, and symptoms like those seen in a common cold.What do the results mean?This study showed that evinacumab lowered ‘bad’ cholesterol in children of 5 to 11 years with HoFH.Clinical trial number: NCT04233918
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».