Perioperative Management with Efanesoctocog Alfa in Adults, Adolescents, and Children with Severe Hemophilia A in the Phase 3 XTEND Clinical Program
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Efanesoctocog alfa (formerly BIVV001) is a first-in-class high-sustained factor VIII replacement therapy that provides effective bleed prevention with once-weekly dosing (50 IU/kg) in previously treated patients with severe hemophilia A. Here, we evaluate efficacy and safety of efanesoctocog alfa for perioperative management in the Phase 3 XTEND clinical program. Method: XTEND-1 (NCT04161495) and XTEND-Kids (NCT04759131) studies assessed safety and efficacy of efanesoctocog alfa in previously treated patients≥12 and<12 years old, respectively, with severe hemophilia A. Participants from each study could continue treatment in the XTEND-ed study (NCT04644575). Participants provided informed consent, and studies were approved by ethics committees. Participants undergoing surgery were to receive a pre-operative loading dose of efanesoctocog alfa 50 IU/kg. For major surgeries, post-operative doses of 30 or 50 IU/kg every 2–3 days were allowed. Surgery endpoints included dose, number of injections, hemostatic response, factor consumption, blood loss, and blood transfusions during the perioperative period. Interim data cut: January 17, 2023. Results: Forty-one participants (<18 years, n=9;≥18 years, n=32) underwent 49 major surgeries ([ Fig. 1 ]); 23 were orthopedic surgeries, with knee arthroplasty most common (n=12). All single 50 IU/kg pre-operative doses maintained hemostasis during major surgery. Median (range) number of doses per major surgery was 4.0 (1–7) during the perioperative period (Days−1 to 14). Hemostatic response was rated excellent for 43 surgeries and good for 5 surgeries. Median (range) blood loss was 20 (0–1000) mL during surgery (n=29); red blood cell transfusion was required for 1 total knee replacement. Of 32 minor surgeries ([ Fig. 2 ]) among 28 participants, 27 were managed with 1 pre-operative dose and 5 with no pre-operative dose. Of those with an assessment (n=25), all hemostatic responses were rated excellent. Fig. 1
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».