Extracellular vesicles efficiently deliver survival motor neuron protein to cells in culture
Notice bibliographique
Résumé
Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a genetic neuromuscular disorder caused by homozygous mutation or deletion of the survival motor neuron 1 (SMN1) gene, leading to a low quantity of SMN protein in cells. This depletion of SMN protein preferentially leads to death of motor neurons and, consequently, muscle atrophy, in addition to defects in many other peripheral tissues. SMN protein is naturally loaded into extracellular vesicles (EVs), which are sub-micron-sized, membrane-bound particles released from all cell types. The innate ability of EVs to deliver cargo to recipient cells has caused these vesicles to gain interest as therapeutic delivery vehicles. In this study, we show that adenovirus-mediated overexpression of SMN protein in HepG2 cells leads to the release of EVs loaded with high levels of SMN protein into conditioned medium. Application of this medium to recipient cells in tissue culture led to uptake of the SMN protein, which subsequently transited to the nucleus and co-localized with Gemin2 protein, forming nuclear gem-like structures similar to the native SMN protein. Overall, this work demonstrates that SMN protein can be delivered to cells through EVs, which holds promise as a potential therapy for patients with SMA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».