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Enregistrement W4407710006 · doi:10.1080/23995270.2025.2466380

Orphan drugs approved in Canada: availability and additional therapeutic value

2025· article· en· W4407710006 sur OpenAlexaffabout
Joel Lexchin

Notice bibliographique

RevueFuture Rare Diseases · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineEconomics, Econometrics and Finance
ThématiquePharmaceutical Economics and Policy
Établissements canadiensYork UniversityUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésOrphan drugValue (mathematics)MedicineBusinessPharmacologyMathematicsStatisticsBiologyBioinformatics

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Orphan drugs approved in Canada: availability and additional therapeutic valuein their recent article in expert opinion on rare drugs, which is no longer accepting submissions, on the accessibility of orphan drugs in Canada, rawson and Adams conclude that "Canadians with rare disorders continue to suffer from a lack of timely and equitable access to innovative treatments" [1].they based this conclusion on an analysis of the percent of orphan drugs approved by either the Food and drug Administration (FdA) or the european Medicines Agency (eMA) from 2015 to 2020 that were submitted to health Canada, the time taken for these drugs to be evaluated by both the Canadian Agency for drugs and technologies in health (CAdth) and the pan-Canadian Pharmaceutical Alliance, the recommendations from these two agencies and finally how many of the drugs were eventually listed on provincial formularies.this letter to the editor examines the biases in what data rawson and Adams left out and their interpretation of their data.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesCharge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,514
Score d'incertitude au seuil0,998

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,013
Tête enseignante GPT0,228
Écart entre enseignants0,215 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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