Favorable Long-Term Outcomes of Umbilical Cord Blood Transplantation in Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis: A 20-Year Institutional Review
Notice bibliographique
Résumé
Background Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (pHLH) is a potentially fatal hyperinflammatory disorder. Allogeneic HCT remains the only curative treatment. Historically, umbilical cord blood grafts (UC) have been associated with concerns of inferior outcomes, primarily due to an increased risk of graft failure (GF) and mixed chimerism, which may contribute to HLH relapse. As a result, bone marrow grafts have traditionally been preferred in this disorder. Methods We conducted a retrospective review under an approved IRB protocol to evaluate twelve patients at Children's Healthcare of Atlanta who received a UC HCT for confirmed or presumed pHLH from 2004 to 2024. Results Patients median age at HCT was 10 months (range: 5 months to 14 years), with median follow-up 8.5 years (range 0.5 - 20 years). The majority received myeloablative conditioning (7/12), with 5 received reduced intensity conditioning . Four patients received 6/6 HLA-matched UC graft, 7 received 5/6 graft and 1 received 4/6 graft. All patients were in HLH remission prior to HCT, treated per HLH-2004 protocol or modified based on clinical status. Two patients had CNS HLH, both receiving intrathecal treatment prior to HCT. Pre-HCT, 5 patients had viremia (EBV=3, CMV=2), all were quiescent before HCT. Importantly, none had viral reactivation 6 months post-HCT. One patient developed SOS and was treated with defibrotide with no long term sequalae. Ten patients had long-term donor chimerism >90%, with one developing primary graft rejection (GR), and the other developing GF requiring a second HCT. Both patients with GR/GF had received RIC. Eight patients developed GVHD (n=3 had grade 2-4); all were steroid responsive (Figure 1). Both patients with CNS HLH had developmental delays , one required tracheostomy . At three years all patients were alive; one patient died 14 years after HCT secondary to tracheostomy-associated infection. Discussion In conclusion, our study demonstrates that UC graft is a viable option for allogeneic HCT in pHLH and it can achieve favorable long-term survival outcomes in pHLH, including high rates of sustained donor chimerism and low mortality, even in patients with prior viral infections and CNS involvement. Further studies with larger cohorts are needed to evaluate this stem cell source in pHLH.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».