2024 VCP International Conference: Exploring multi-disciplinary approaches from basic science of valosin containing protein, an AAA+ ATPase protein, to the therapeutic advancement for VCP-associated multisystem proteinopathy
Notice bibliographique
Résumé
Valosin-containing protein (VCP/p97) is a ubiquitously expressed AAA+ ATPase associated with numerous protein-protein interactions and critical cellular functions including protein degradation and clearance, mitochondrial homeostasis, DNA repair and replication, cell cycle regulation, endoplasmic reticulum-associated degradation, and lysosomal functions including autophagy and apoptosis. Autosomal-dominant missense mutations in the VCP gene may result in VCP-associated multisystem proteinopathy (VCP-MSP), a rare degenerative disorder linked to heterogeneous phenotypes including inclusion body myopathy (IBM) with Paget's disease of bone (PDB) and frontotemporal dementia (FTD) or IBMPFD, amyotrophic lateral sclerosis (ALS), Alzheimer's disease (AD), parkinsonism, Charcot-Marie Tooth disease (CMT), and spastic paraplegia. The complexity of VCP-MSP makes collaboration among stakeholders essential and necessitates a multi-disciplinary approach. The 2024 VCP International Conference was hosted at Caltech between February 22 and 25. Co-organized by Cure VCP Disease and Dr. Tsui-Fen Chou, the meeting aimed to center the patient as a research partner, harmonize diverse stakeholder engagement, and bridge the gap between basic and clinical neuroscience as it relates to VCP-MSP. Over 100 multi-disciplinary experts attended, ranging from basic scientists to clinicians to patient advocates. Attendees discussed genetics and clinical presentation, cellular and molecular mechanisms underlying disease, therapeutic approaches, and strategies for future VCP research. The conference included three roundtable discussions, 29 scientific presentations, 32 scientific posters, nine patient and caregiver posters, and a closing discussion forum. The following conference proceedings summarize these sessions, highlighting both the identified gaps in knowledge and the significant strides made towards understanding and treating VCP diseases. • This multidisciplinary conference triggered key discussions across all VCP stakeholders. • Scientific sessions and roundtables integrated patients and caregivers. • Participants collaboratively shaped future strategies for translational research. • Unique structure facilitated paradigm shift to focus on protein-protein interactions. • Priorities include standardizing protocols and creating shared research tools.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,007 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,008 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,048 | 0,011 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».