Emulating randomized trials: treading carefully and pushing the limits
Notice bibliographique
Résumé
In their commentary, Wing and Leyrat1 discuss the advantages and potential challenges of designing an observational comparative effectiveness study using the target trial framework based on an existing randomized controlled trial (RCT). This framework helps researchers avoid common pitfalls in the design of such studies, including the choice of time zero, the definition of exposure, and immortal time bias.2 Observational studies based on an existing published RCT are useful to benchmark the findings against those from the RCT and, subsequently, to extend the analyses to populations not represented or under-represented in the RCT.1 However, the issue of biases in the reference RCT merits attention. While using an existing published RCT is appealing as the basis to design an observational study, an underlying premise is that the reference RCT is necessarily well-designed and produces clinically relevant results. However, as recently illustrated in asthma and chronic obstructive pulmonary disease (COPD), RCTs are not immune to design issues and related biases.3 Several large recent RCTs in patients with COPD had several methodological shortcomings related to the randomization scheme, leading to biased results and inconsistent findings across trials.3,-5 The requirement of the abrupt discontinuation of existing treatments followed by randomization can introduce important biases to the trials.3,-5 This effect is more pronounced if the random allocation is immediate after discontinuation, but it can also be important if it occurs after the introduction of a run-in period, depending on the common treatment given during the run-in.6 These design requirements do not mimic any real-life clinical situation and would be difficult, if not impossible, to replicate using an observational design.7,8 Thus, using such RCTs as the target trial for replication would not be suitable, neither in terms of design nor for clinical relevance.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,633 | 0,806 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,005 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,015 | 0,011 |
| Bibliométrie | 0,009 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,006 | 0,071 |
| Communication savante | 0,026 | 0,065 |
| Science ouverte | 0,023 | 0,017 |
| Intégrité de la recherche | 0,071 | 0,107 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,004 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».