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Enregistrement W4408135404 · doi:10.3339/ckd.25.008

CRISPR-Cas9 system in autosomal dominant polycystic kidney disease: a comprehensive review

2025· review· en· W4408135404 sur OpenAlexaff
Se-Ki Kang, Se Jin Park, Min Ho Lee, Andreas Kronbichler, Jae Il Shin

Notice bibliographique

RevueChildhood Kidney Diseases · 2025
Typereview
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueGenetic and Kidney Cyst Diseases
Établissements canadiensUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésCRISPRBiologyPolycystic kidney diseaseGeneticsDiseaseMedicineComputational biologyBioinformaticsKidneyInternal medicineGene

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Genetic kidney diseases are caused by mutations in specific genes that significantly affect kidney development and function. Although the underlying pathogenic genes of many kidney diseases have been identified, an understanding of their mechanisms and effective treatments remains limited. Gene editing, particularly using clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR), has recently become a promising approach for studying genetic diseases and the CRISPR/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) method has become a prominent research method. It has been shown that CRISPR-Cas9 can be targeted to knock out specific genomic sites, which enables researchers to correct gene mutations, prevent inheritance, and better understand the function of genes and the effectiveness of drugs. However, the application of CRISPR-Cas9 technology in the development of therapeutic agents against genetic kidney disease has been overlooked compared with other genetic diseases. In this paper, we provide an overview of the current research advancements in genetic kidney diseases using CRISPR technology, as well as the diverse preclinical research methods implemented, with particular emphasis on autosomal dominant polycystic kidney disease.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Synthèse · Signal consensuel: Synthèse
Score de désaccord entre enseignants0,004
Score d'incertitude au seuil0,012

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,001
Bibliométrie0,0020,002
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0010,001
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0040,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,010
Tête enseignante GPT0,283
Écart entre enseignants0,273 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreSynthèse

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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