Real-world Experience with Advanced Long-term Prophylaxis Agents to Treat Hereditary Angioedema in Canada
Notice bibliographique
Résumé
Hereditary angioedema (HAE) is a rare genetic disorder caused by a deficiency or dysfunction in the serine protease inhibitor of C1, which results in an accumulation of the vasodilator bradykinin. Angioedema is a type of temporary swelling that can be histaminergic (mast cell-mediated) or non-histaminergic (bradykinin-mediated), of which HAE is an example. The prevalence of HAE is approximately 1:50,000 individuals, and no major differences in prevalence between ethnicities or sex have been reported for the most common subtypes I and II. There are three categories of HAE; type I is the most prevalent and is characterized by low C1-inhibitor (C1-INH) levels, type II ischaracterized by normal levels but low activity of C1-INH (dysfunctional C1-INH), and patients with the nC1-INH subtype have normal C1-inhibitor levels and function. This last subtype has an unknown prevalence, but is less commonly observed than type I and II. The dysfunction or deficit in C1-INH results in accumulation of the vasodilator bradykinin. C1-INH is involved in inhibiting proteins in the bradykinin pathway, such as factor XIIa and kallikrein. Due to the overproduction of bradykinin, vascular permeability increases, resulting in recurrent episodes of potentially severe angioedema in various body parts (HAE attacks). HAE management includes acute attack management, and potentially short-term and/or long-term prophylaxis (LTP). This article will discuss disease burden, patient unmet needs, challenges with conventional treatments, and clinical trial and real-world experience with the newer LTP agents lanadelumab, berotralstat, and garadacimab, with a particular emphasis on Canadian experience with these newer drugs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».