MétaCan
Menu
Retour à la cohorte
Enregistrement W4408694309 · doi:10.1016/j.gimo.2025.103425

Autosomal dominant HK1-related neurodevelopmental disorder with visual defects and brain anomalies (NEDVIBA): An emerging mitochondrial disorder

2025· article· en· W4408694309 sur OpenAlex
Bobby G. Ng, Erik A. Eklund, Jill A. Rosenfeld, Abdallah F. Elias, Aya Abu‐El‐Haija, Céline Bris, Magalie Barth, Jong‐Hee Chae, Murim Choi, Holly Dubbs, Carl Fratter, Nicola Foulds, Candace Gamble, Ralitza H. Gavrilova, Jaclyn Haven, Trevor L. Hoffman, Jill V. Hunter, Austin Larson, Timothy E. Lotze, Pilar Magoulas, Emily Magness, Debra M Bootin, Eric D. Marsh, Victoria Nesbitt, Matthew Pastore, Joanna Poulton, Shamima Rahman, Fernando Scaglia, Chaya N. Murali, Jennifer E. Posey, Joshua Rotenberg, Betsy Schmalz, Deepali N. Shinde, Zöe Powis, Rivka Sukenik‐Halevy, Kristen Truxal, Tami Uster, Matheus Vernet Machado Bressan Wilke, Eric W. Klee, H. Woo, Donald Younkin, Jorge L. Granadillo, Seema R. Lalani, David Chitayat, Wendy K. Chung, Hudson H. Freeze, Volkan Okur

Pourquoi ce travail est dans la base

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

affAu moins un auteur déclare une institution canadienne dans l'instantané OpenAlex épinglé.
fundUn bailleur canadien est enregistré sur le travail.

Notice bibliographique

RevueGenetics in Medicine Open · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueMitochondrial Function and Pathology
Établissements canadiensHospital for Sick Children
Organismes subventionnairesUniversity of Colorado School of Medicine, Anschutz Medical CampusEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human DevelopmentTexas Children's HospitalNational Human Genome Research InstituteHospital for Sick ChildrenGreat Ormond Street Institute of Child HealthOxford University Hospitals NHS Foundation TrustGreat Ormond Street Hospital for ChildrenTel Aviv UniversitySeoul National UniversityNational Institute of Child Health and Human DevelopmentNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney DiseasesChildren's Hospital of PhiladelphiaLunds UniversitetChungbuk National UniversityQuest DiagnosticsCentre National de la Recherche ScientifiqueNIHR Great Ormond Street Hospital Biomedical Research CentreSeoul National University HospitalNationwide Children's HospitalUniversity Hospital Southampton NHS Foundation TrustUniversity of OxfordCollege of Medicine, Seoul National UniversityInstitut National de la Santé et de la Recherche MédicaleKaiser Permanente
Mots-clésNeurodevelopmental disorderNeurosciencePsychologyMedicineDevelopmental psychology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Purpose: ) encodes a ubiquitously expressed hexokinase, which is responsible for the first step of glycolysis, phosphorylation of glucose to glucose-6-phosphate. Both autosomal recessive and dominant variants in this gene have previously been shown to cause human disease, and presently, there are clinical data available for 27 individuals with the monoallelic neurodevelopmental disorder with visual defects and brain anomalies. Delineation of the entire phenotypic spectrum and genotype-phenotype relations will aid in management and counseling decisions. Methods: . We also reviewed data from the published literature. Results: The clinical manifestations of neurodevelopmental disorder with visual defects and brain anomalies include varying degrees of intellectual disability/developmental delay, hypotonia, epileptic encephalopathy, visual deficits, a Leigh syndrome spectrum pattern on brain magnetic resonance imaging, and elevated lactate in blood and cerebrospinal fluid, suggesting mitochondrial dysfunction. Based on severity, individuals can be classified into mild, moderate, severe, or lethal forms. In terms of genotype-phenotype correlation, we find that all individuals carrying a missense variant at the threonine 457 residue have severe clinical features. Conclusion: should be included in mitochondrial disorder gene sequencing panels.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,724
Score d'incertitude au seuil0,904

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,009
Tête enseignante GPT0,300
Écart entre enseignants0,291 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle