Global Economic Burden of Spinal Muscular Atrophy: A Systematic Literature Review
Notice bibliographique
Résumé
Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare inherited neuromuscular disease classified into four main subtypes and characterized by severe muscle weakness and loss of motor function. Its high mortality rates, high treatment costs, and lengthy care requirements place a heavy burden on patients, caregivers, and the healthcare system. This study aims to explore the economic burden of SMA subtypes by analyzing costs, healthcare resource use, and loss of productivity for patients and their caregivers. We conducted a systematic literature review, searching for studies published since 2010 via Medline, Embase, Google Scholar, and gray literature databases. We extracted data concerning costs, healthcare resources, and productivity losses among SMA subtypes. The quality of the included studies was assessed using the Newcastle-Ottawa Scale and the Quality of Health Economic Studies tools. We retrieved 55 studies from 32 countries with economic data variation due to the study design, location, and SMA subtype. The weighted average annual cost for an SMA patient was US$109,906 with the highest costs observed in type 1 patients, who incurred direct medical costs without disease-modifying treatments of US$187,88. The non-medical costs accounted for US$109,379 per patient, along with frequent hospitalizations and high caregiver productivity losses, requiring 2,947 hours of caregiving annually. The direct and indirect costs of SMA are substantial. The necessity for standardized approaches to evaluate and analyze the economic impact across various SMA subtypes is highlighted by the heterogeneity of the data. In order to control the financial burden of SMA, governments and healthcare systems can benefit from these insights to develop policies aimed at improving financial sustainability and patient support.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».