Application of observational research methods to real-world studies for rare disease drugs: A scoping review protocol
Notice bibliographique
Résumé
The primary objective is to identify which observational research methods have been used in the last 5 years in rare disease drug evaluation and how they are applied to generate adequate evidence regarding the real-world effectiveness or safety of rare disease drugs. Rare disease is an umbrella term for a condition which affects < 200,000 people each year and despite the rarity of these conditions, collectively they encompass approximately 7000 different conditions. With the striking number of rare conditions, many pharmaceutical manufacturers are introducing an increased number of drugs to treat them. However, due to small patient populations, heterogeneity and other factors related to rare diseases, there are feasibility concerns regarding the generation of adequate efficacy and safety evidence using conventional randomized controlled trials (RCTs). Recently, real-world evidence generated through observational (or real-world) studies has been proposed to address some of the feasibility concerns with RCTs by measuring drug effectiveness or safety in the real-world setting. However, there remain methodological concerns due to a lack of randomization/masking. This proposed scoping review aims to identify which observational research methods in the last 5 years are used in rare disease drug evaluation to address methodological concerns and how they are applied to generate evidence on drug effectiveness or safety. Articles must be primary observational or real-world studies reporting rare disease drug effectiveness or safety published within the five years preceding this review. Literature reviews, meta-analyses, randomized control trials, case series, case reports, opinion pieces, conference abstracts, and studies with unavailable full-text articles will be excluded. The search strategy will combine the following key search concepts: rare disease, drugs for rare disease and observational/real-world studies. The search will be conducted in MEDLINE and EMBASE. Review registration number: Open Science Framework, https://osf.io/f3wpv.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,184 | 0,146 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,005 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,012 | 0,013 |
| Bibliométrie | 0,019 | 0,015 |
| Études des sciences et des technologies | 0,005 | 0,006 |
| Communication savante | 0,009 | 0,009 |
| Science ouverte | 0,007 | 0,009 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,009 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,071 | 0,020 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».