Defining Biological and Clinical Plausibility: The DICSA Framework for Protocolized Assessment in Survival Extrapolations Across Therapeutic Areas
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Numerous health technology assessment guidance documents emphasize the importance of biological/clinical plausibility of modeled lifetime incremental survival without clearly defining it. OBJECTIVES: This paper defines biologically and clinically plausible lifetime survival extrapolations and proposes a framework to systematically assess this by comparing survival expectations estimated premodeling, with the final modeled survival extrapolations. This framework is embedded in a survival extrapolation protocol template, which ensures that both the expectations and extrapolations are based on unified, comprehensive evidence. METHODS: A targeted review was conducted of 29 guidance documents from National Institute for Health and Care Excellence, Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, Haute Autorité de Santé, Canada's Drug Agency, and European joint clinical assessment, focusing on survival analysis, evidence synthesis, cost-effectiveness modeling methods, and use of observational data. RESULTS: Survival extrapolations are biologically/clinically plausible when "predicted survival estimates that fall within the range considered plausible a-priori, obtained using a-priori justified methodology." These a priori expectations should utilize the totality of evidence available and take into account local target setting (i.e., survival-influencing aspects such as patient population, treatment pathway, and country). Pre-protocolized biologically/clinically plausible survival extrapolation was operationalized in a five-step DICSA approach: (1) Describe the target setting as defined by all relevant treatment and disease aspects that influence survival; (2) collect Information from relevant sources; (3) Compare survival-influencing aspects across information sources; (4) Set pre-protocolized survival expectations and plausible ranges; and (5) Assess how trial-based extrapolations align with the set expectations by comparing modeled survival extrapolations to the range of values a priori considered to be plausible. CONCLUSION: The definition of plausibility of survival extrapolations, the operationalization of its assessment, and the corresponding extrapolation protocol template can contribute to the transparent development of biologically/clinically plausible survival extrapolations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,752 | 0,787 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,015 |
| Bibliométrie | 0,017 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,015 |
| Communication savante | 0,016 | 0,013 |
| Science ouverte | 0,013 | 0,016 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,019 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».