Real-world treatment with elosulfase alfa in patients with MPS IVA is associated with improved endurance over time
Notice bibliographique
Résumé
Purpose To assess the real-world effectiveness of enzyme replacement therapy (ERT; elosulfase alfa) on endurance in the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA) using cross-sectional data. Methods The 6-minute walk test (6MWT) distances of ERT-treated and untreated participants from the Morquio A Registry Study and Morquio A Clinical Assessment Program were described for age groups of interest (5 to <7 years, 9 to <11 years, 14 to <16 years, and 20 to <30 years). Linear and quantile univariate regression were performed to explore variables associated with 6MWT (ERT, sex, age, standing height, body weight, region, and race). Multivariate regression analyses were performed using covariates identified in univariate analyses ( P < .10), adjusting for confounders. Results A total of 471 participants were included; baseline characteristics were similar within age groups. Median 6MWT distances were numerically greater in ERT-treated versus untreated participants within each age group. Quantile regression adjusting for multiple factors indicated a consistent trend of improved 6MWT with ERT treatment. Standing height was also associated with longer 6MWT in the multivariate quantile analysis, except in participants aged 5 to <7 years. Conclusion This analysis assessed associations between ERT exposure and endurance to confirm the real-world, long-term effectiveness of elosulfase alfa in participants with MPS IVA.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».