Lung Volume Recruitment and Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy: Secondary Analysis of the STEADFAST Randomized Controlled Trial
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Rationale Lung volume recruitment (LVR) is prescribed for children with Duchenne muscular dystrophy (DMD) to maintain chest wall compliance and assist airway clearance. Objective We aimed to determine if twice-daily LVR compared with standard treatment in children with DMD improved health-related quality of life (HRQOL) over 2 years. Methods A multicenter, assessor-blinded randomized controlled trial was conducted among boys aged 6–16 years with DMD with forced vital capacity >30% predicted to undergo conventional treatment or conventional treatment and manual LVR twice daily for 2 years. The outcome was HRQOL measured by two validated instruments (Pediatric Quality of Life Inventory [PedsQL] generic version 4.0 and PedsQL DMD version 3.0) every 6 months. Results Sixty-two boys (33 in the LVR group and 29 controls) with a median (IQR) age of 11.4 (9.4–13.4) years completed the study. Median (IQR) baseline HRQOL scores assessed by parent/caregiver PedsQL were 58.0 (41.9–67.0) and 55.2 (47.8–63.5) for the LVR and control groups. HRQOL trajectories were stable during the 2-year study period except in terms of parent communication, which improved. No statistically significant interactions were detected between visit and treatment group for any PedsQL outcomes. DMD PedsQL communication scores in the LVR group showed more positive change compared with controls. Treatment scores in the LVR group showed less positive change over time compared with controls; however, after correcting for multiple testing, the changes were no longer significant. Respiratory symptom rate did not differ between groups and was not associated with any HRQOL outcome. Conclusions There was no difference in HRQOL between the LVR and control groups after 2 years. The burden of LVR did not appear to adversely affect HRQOL.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,006 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,002 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».