The complexity of finding fit-for-purpose real-world data for oncology patients with rare NTRK gene fusions and a novel solution
Notice bibliographique
Résumé
Background Multiple data sources suggest low frequencies of neurotrophic tyrosine receptor kinase ( NTRK ) gene fusions across common solid tumors, ranging from 0.18% to 0.30%, making it a relevant target for a tumor-agnostic development using a single-arm basket trial. The objective of this study was to explore a multifaceted approach to building a pooled real-world dataset of patients with select solid tumors harboring NTRK1-3 gene fusions from multiple clinicogenomic databases (CGDBs) and clinical site sources. Materials and methods A novel approach was explored for identifying patients with NTRK gene fusion-positive solid tumors from real-world data (RWD) sources through existing CGDBs and global clinical site surveys. CGDBs were assessed for inclusion based on patient data, genomic testing, and accessibility of patient-level data. The clinical site surveys were used to determine the practicality of designing a chart review study where patients were identified via electronic medical records and molecular assays. Results Approximately 19% of CGDBs and 1% of the clinical sites included in the survey outreach were eligible for inclusion. Combining data from CGDBs and clinical sites through a retrospective chart review yielded a real-world cohort of 512 patients with NTRK gene fusion-positive solid tumors. Conclusion The rarity of patients with NTRK gene fusion-positive cancer and number of eligible CGDBs/clinical sites present challenges for the identification of sufficient RWD sources that can be used in comparative effectiveness studies to contextualize results from single-arm trials. This approach provides a potential solution to identify fit-for-purpose RWD to support precision medicine for patients with cancer harboring rare genomic alterations.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».