Characterizing clinically significant extravascular hemolysis in adults with PNH on ravulizumab or eculizumab treatment
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT: In patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), the complement component 5 (C5) inhibitors ravulizumab and eculizumab control terminal complement activity and intravascular hemolysis, which are drivers of morbidity and mortality. During C5 inhibitor treatment, ongoing C3 fragment deposition on surviving PNH red blood cells may cause clinically significant extravascular hemolysis (csEVH) in some patients. csEVH is not thought to be life threatening but may cause symptomatic anemia and need for transfusion. This post hoc analysis of studies 301 (NCT02946463) and 302 (NCT03056040) evaluated the prevalence of csEVH (symptomatic anemia [hemoglobin levels <9.5 g/dL] with absolute reticulocyte count ≥120 × 109/L) in adult patients with PNH treated with ravulizumab or eculizumab for 6 months (183 days). The association between csEVH and fatigue (measured using the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue [FACIT-F] scale) was also evaluated in study 302 patients with stable disease. On day 183 of studies 301 and 302, csEVH prevalence was 23.2% (29/125) and 20.2% (19/94) with ravulizumab and 24.8% (30/121) and 21.3% (20/94) with eculizumab, respectively. All patients in study 302 with csEVH experienced fatigue, which was mostly mild (ravulizumab, 79%; eculizumab, 65%) or moderate (ravulizumab, 21%; eculizumab, 30%). FACIT-F scores remained stable from baseline (ravulizumab, 42.2; eculizumab, 38.3) to day 183 (ravulizumab, 44.3; eculizumab, 38.3), close to general population normative values. This analysis demonstrated that csEVH affected 20% to 25% of patients with PNH, most of whom experienced mild fatigue, with fatigue remaining stable during treatment. Ravulizumab and eculizumab continue to provide benefit to adults with PNH with csEVH.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».