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Enregistrement W4409781760 · doi:10.1038/s41467-025-59216-0

Deciphering distinct genetic risk factors for FTLD-TDP pathological subtypes via whole-genome sequencing

2025· article· en· W4409781760 sur OpenAlexafffund
Cyril Pottier, Fahri Küçükali, Matt Baker, Anthony Batzler, Gregory D. Jenkins, Marka van Blitterswijk, Cristina T. Vicente, Wouter De Coster, Sarah Wynants, Pieter Van de Walle, Owen A. Ross, Melissa E. Murray, Júlia Faura, Stephen J. Haggarty, Jeroen van Rooij, Merel O. Mol, Ging‐Yuek Robin Hsiung, Caroline Graff, Linn Öijerstedt, Manuela Neumann, Yan W. Asmann, Shannon K. McDonnell, Saurabh Baheti, Keith A. Josephs, Jennifer Whitwell, Kevin F. Bieniek, Leah K. Forsberg, Hilary W. Heuer, Argentina Lario Lago, Ethan G. Geier, Jennifer S. Yokoyama, Alexis P. Oddi, Margaret E. Flanagan, Qinwen Mao, John R. Hodges, John B. Kwok, Kimiko Domoto‐Reilly, Matthis Synofzik, Carlo Wilke, Chiadi U. Onyike, Bradford C. Dickerson, Bret M. Evers, Brittany N. Dugger, David G. Muñoz, Julia Keith, Lorne Zinman, Ekaterina Rogaeva, EunRan Suh, Tamar Gefen, Changiz Geula, Sandra Weıntraub, Janine Diehl‐Schmid, Martin R. Farlow, Dieter Edbauer, Bryan K. Woodruff, Richard J. Caselli, Laura L. Donker Kaat, Edward D. Huey, Eric M. Reiman, Simon Mead, Andrew King, Sigrun Roeber, Alissa L. Nana, Nilüfer Ertekin‐Taner, David S. Knopman, Ronald C. Petersen, Leonard Petrucelli, Ryan J. Uitti, Zbigniew K. Wszołek, Eliana Marisa Ramos, Lea T. Grinberg, Maria Luisa Gorno Tempini, Howard J. Rosen, Salvatore Spina, Olivier Piguet, Murray Grossman, John Q. Trojanowski, C. Dirk Keene, Lee‐Way Jin, Johannes Prudlo, Daniel H. Geschwind, Robert A. Rissman, Carlos Cruchaga, Bernardino Ghetti, Glenda M. Halliday, Thomas G. Beach, Geidy E. Serrano, Thomas Arzberger, Jochen Herms, Adam L. Boxer, Lawrence S. Honig, Jean Paul Vonsattel, Oscar L. López, Julia Kofler, Charles L. White, Marla Gearing, Jonathan D. Glass, Jonathan D. Rohrer, David J. Irwin, Edward B. Lee, Vivianna M. Van Deerlin, Rudolph J. Castellani, M. Marcel Mesulam, Maria Carmela Tartaglia, Elizabeth Finger, Claire Troakes, Safa Al‐Sarraj, Clifton L. Dalgard, Bruce L. Miller, Harro Seelaar, Neill R. Graff‐Radford, Bradley F. Boeve, Ian R. Mackenzie, John C. van Swieten, William W. Seeley, Kristel Sleegers, Dennis W. Dickson, Joanna M. Biernacka, Rosa Rademakers

Notice bibliographique

RevueNature Communications · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueAmyotrophic Lateral Sclerosis Research
Établissements canadiensDiscovery CentreSunnybrook Health Science CentreUniversity of TorontoWestern UniversitySt. Michael's HospitalHealth Sciences CentreUniversity of British Columbia
Organismes subventionnairesNational Center for Advancing Translational SciencesNational Institute on Deafness and Other Communication DisordersMedical Research CouncilCanadian Institutes of Health ResearchSwedish Brain PowerNational Institute on AgingConsortium canadien en neurodégénérescence associée au vieillissementU.S. Department of Health and Human ServicesUniversiteit AntwerpenStockholms Läns LandstingKarolinska InstitutetEU Joint Programme – Neurodegenerative Disease ResearchNational Institute of Neurological Disorders and StrokeNational Institute for Health and Care ResearchVlaamse regeringUniversity of PittsburghNational Institute of Mental HealthVetenskapsrådet
Mots-clésBiologyGeneticsGenomeGenomicsPathologicalDNA sequencingComputational biologyEvolutionary biologyMedicineGenePathology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Frontotemporal lobar degeneration with neuronal inclusions of the TAR DNA-binding protein 43 (FTLD-TDP) is a fatal neurodegenerative disorder with only a limited number of risk loci identified. We report our comprehensive genome-wide association study as part of the International FTLD-TDP Whole-Genome Sequencing Consortium, including 985 patients and 3,153 controls compiled from 26 institutions/brain banks in North America, Europe and Australia, and meta-analysis with the Dementia-seq cohort. We confirm UNC13A as the strongest overall FTLD-TDP risk factor and identify TNIP1 as a novel FTLD-TDP risk factor. In subgroup analyzes, we further identify genome-wide significant loci specific to each of the three main FTLD-TDP pathological subtypes (A, B and C), as well as enrichment of risk loci in distinct tissues, brain regions, and neuronal subtypes, suggesting distinct disease aetiologies in each of the subtypes. Rare variant analysis confirmed TBK1 and identified C3AR1, SMG8, VIPR1, RBPJL, L3MBTL1 and ANO9, as novel subtype-specific FTLD-TDP risk genes, further highlighting the role of innate and adaptive immunity and notch signaling pathway in FTLD-TDP, with potential diagnostic and novel therapeutic implications. Here the authors identify TNIP1 as a risk factor for a fatal neurodegenerative disorder and discover specific genetic loci associated with the three main subtypes of this disorder. The findings highlight distinct disease mechanisms, emphasizing the roles of immunity and the notch signaling pathway.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,005
Score d'incertitude au seuil0,009

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,001
Bibliométrie0,0020,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0010,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0010,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,050
Tête enseignante GPT0,350
Écart entre enseignants0,300 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations15
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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