Challenges and Pathways in Regulating Next-Gen Biological Therapies
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Current medicine could benefit from gene and cell therapies for genetic defects, cancer, and degenerative disorders. These therapies modify genetic material or biological components. CRISPR-Cas9 gene editing, stem cell, and CAR-T treatments are examples. Complex products need rigorous regulations to ensure quality, efficacy, and patient safety. OBJECTIVES: This paper discusses international gene and cell-based treatment regulatory regimes, highlighting key issues and recent developments. It also includes gene and cell-based therapy classes and mechanisms. METHOD: The publications on gene and cell therapy challenges and their regulatory approvals in the US, Europe, Japan, Australia, Brazil, Canada, and China were collected over the last 20 years from PubMed, Scopus, and Google Scholar and analyzed to determine the differences. RESULTS: Gene treatments correct genetic defects or disease processes by adding, removing, or changing cell genetic information. In contrast, cell-based therapies restore damaged tissues with modified or unmodified cells. Highly customized and patient-specific drugs make regulatory monitoring challenging. US FDA CBER controls gene and cell-based therapies. Before clinical trials, these biologic drugs must file BLAs for market approval and INDs. DISCUSSION: FDA's Breakthrough Therapy and Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designations accelerate biological development. The EMA oversees EU Advanced Therapy Medicinal Products. ATMP quality, safety, and efficacy are CAT's top priorities. The Conditional Marketing Authorization process expedites access to life-threatening disease medicines while the MAA regulates them. Japan's PMDA's Conditional Time-Limited Approval for regenerative medicines provides early commercialization and rigorous post-market supervision. Similarly, each country has adopted some ways to expedite the approval of biologicals. Geneediting drugs require specialized methods, long-term follow-up, and better safety to avoid offtarget effects. GMPs ensure production uniformity, sterility, and safety, complicating manufacturing and quality control. CONCLUSION: The review concludes that there is a need for worldwide regulatory harmonization and regulatory framework developments, including R.W.E., adaptive pathways, and personalization of biologics.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,022 | 0,023 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,004 |
| Communication savante | 0,009 | 0,015 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».