What are the most important quality of life domains for patients with aplastic anemia and paroxysmal nocturnal hemoglobinuria?
Notice bibliographique
Résumé
with AA/PNH are absent in such questionnaires.Other issues, typically chemotherapy-related, are likely irrelevant, potentially impacting questionnaire completion.We are addressing this gap.Extensive development work has led to the preliminary version of the QLQ-AA/PNH-54 [6,7], an AA/PNH-specific QoL questionnaire comprising 54 items that is already in use by the scientific community [8].We are now moving forward with the final validation stage of development.In preparation for the validation study of the QLQ-AA/ PNH-54, we created an online survey in German and English using LamaPoll (see Supplementary) [9].The purpose was to have patients with AA/PNH select the most important QoL domains in the QLQ-AA/PNH-54.After confirming their AA/PNH diagnosis, participants were shown 12 preliminary domains from the QLQ-AA/PNH-54: physical functioning, role functioning, emotional functioning, concentration, fatigue, social support, limitations in daily activities (illness intrusiveness), managing infections, fear of progression, stigmatization, body image, and "other" problems (oral inflammation, bleeding, breathing, and sexual problems).Participants were able to view the specific QLQ-AA/PNH-54 questions underlying each domain in case they were unsure about a domain's intent.Participants were made aware of the survey via Stiftung Lichterzellen's emailing list, the Facebook and Instagram accounts of the PNH Global Alliance and Stiftung Lichterzellen, and shared in three closed patient-driven Facebook groups [10].The survey was available from 11 to 18 October 2024; one survey reminder was sent.Of 169 participants who started the survey, 146 completed it, of whom 3 indicated they did not have an AA/PNH diagnosis and were removed from the analysis.Of the 143 respondents with a self-reported AA/PNH diagnosis, the five most important domains were fatigue (71%), illness intrusiveness (68%), fear of progression (65%), physical functioning (58%), and emotional functioning (43%) (Fig. 1).Body image and To the Editor, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and aplastic anemia (AA) are rare, interrelated, life-threatening hematological disorders characterized by hemolytic anemia, thrombophilia, and end-organ damage alongside bone marrow failure with various degrees of pancytopenia.The incidence in Europe per year ranges from 1 to 3.5/million people [1, 2], and the prevalence is about 16/million people [3].While new treatment options have emerged, most patients still experience reduced quality of life (QoL) [4].However, conventional tools assessing QoL in patients with AA/PNH were designed for patients with other diseases [5].This is problematic, as specific issues important to patients
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».