Overall survival among patients with activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS)
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: This study aimed to describe overall survival (OS) of patients with APDS relative to the global population as well as among subsets of patients with concurrent lymphoma or hematopoietic stem cell transplant (HSCT) relative to the overall APDS population. METHODS: Patient-level data were extracted from a recent systematic literature review of 351 unique patients with APDS. OS was evaluated using the Kaplan-Meier method up to age 65 years. OS rate and corresponding 95% CI were reported at each decade of age. Global mortality estimates were obtained from World Health Organization life tables for 2019. RESULTS: Of the 351 patients with APDS (APDS1, 267 [76.1%]; APDS2, 83 [23.6%]; unspecified, 1 [0.3%]), 41 (11.7%) died. The OS rate was 25.0% (95% CI, 1.6-62.7%) by the last death event at 64 years of age. Starting at 12 years of age, the OS rate was numerically lower in patients with APDS relative to the global population (median OS, 64 vs. 75 years, respectively). Relative to the overall APDS population, OS rates were numerically similar in those who underwent HSCT (median OS, 64 years for both; p = 0.569), whereas OS rates were numerically lower in patients with concurrent lymphoma (median OS, 41 vs. 64 years, respectively; p = 0.109). Publication bias in source data was a possible limitation. CONCLUSION: Reduced survival in patients with APDS suggests a high disease burden, particularly in those with concurrent lymphoma. These results highlight the unmet need for disease-modifying treatments for APDS.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».