Bayesian adaptive enrichment design in multi-arm clinical trials: The BayesAET package for R users
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Randomized controlled trials seldom assess treatment effect heterogeneity across subpopulations, potentially leading to suboptimal treatment recommendations and inefficient use of healthcare resources. Adaptive enrichment designs seek to identify patient subpopulations most likely to benefit from the treatment. This manuscript introduces BayesAET, an R package developed to support Bayesian adaptive enrichment trial designs. The package helps identify optimal treatments for pre-specified subpopulations within a broader patient population, improving the efficiency and relevant inference of clinical trials. METHODS: BayesAET integrates Bayesian multi-arm multi-stage designs with adaptive enrichment strategies. It allows for the incorporation of historical data through Bayesian priors, supports adaptive randomization and interim analyses. These features facilitate flexible but robust modifications to trial parameters based on accumulated data, including early stopping, dropping ineffective treatments, and adjusting randomization probabilities. The package supports various outcome types, including continuous, binary, and count outcomes. RESULTS: We showcase BayesAET through a case study of a trial evaluating repetitive transcranial magnetic stimulation for depression and anxiety. The trial involved three treatment protocols and two subpopulations (with and without benzodiazepine use). Simulations demonstrate that BayesAET effectively identifies differential treatment effects, adapts trial parameters based on interim data, and improves precision in treatment effect estimation. CONCLUSION: BayesAET provides a comprehensive tool for designing and analyzing Bayesian adaptive enrichment trials to identify the optimal treatments with pre-specified subpopulations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,056 | 0,216 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,139 | 0,041 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».