An analysis of bone marrow burden scores in a retrospective analysis of adult patients with type 1 Gaucher disease
Notice bibliographique
Résumé
BackgroundIn Gaucher disease type 1 (GD1), excess glucocerebroside, can accumulate within the bone marrow, leading to pain, infarcts, reduced density, and severe crises. The bone marrow burden (BMB) score estimates infiltration by evaluating the femora and lumbar spine. BMB is regarded as the most reliable semi-quantitative scoring system, but data on its relationship with other clinical parameters in GD1 is limited.MethodsWe conducted a retrospective chart analysis of 128 adults with GD1 followed in the Ontario and Québec, Canada, and correlated BMB scores with disease severity (DS-3 score), genotype, spleen and liver status, bone mineral density, and quality of life measures (SF-36).ResultsSmall, but significant correlations were observed between BMB scores and DS-3, (r=0.44), hemoglobin (r=–0.22), platelets (r=–0.26), liver volume (r=0.27), and spleen volume (r=0.28), but not between BMB and patient-reported pain or physical functioning. Although BMB scores were lower in treated patients (mean difference=1.07), there was no time-based interaction, and the mean change of 1 point was not considered clinically significant.ConclusionsAdditional studies may be required to fully understand the utility of BMB scores in GD1 patients with established disease. Our results suggest that less frequent monitoring could be possible.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».