A Global Cross‐Sectional Database Study of Low Dose FVIII SHL Prophylaxis in Haemophilia A
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT Introduction Haemophilia treatment is costly and only 25% of patients receive adequate care. Although not optimal, Factor VIII (FVIII) low‐dose prophylaxis (LDP) may reduce annual joint bleeding rates. Understanding FVIII usage, collected through the Web‐Accessible Population Pharmacokinetic Service–Hemophilia (WAPPS‐Hemo) platform, and its association with Gross National Income per capita (GNI) and Universal Health Coverage index (UHCI) may provide insights in global disparities. Aims To provide insights in FVIII use to advocate for LDP in low‐income countries by providing: (i) statistical summary of FVIII usage, LDP prevalence, GNI and UHCI in WAPPS‐Hemo in 2017–2023; (ii) estimation of the relationship between LDP probability ( P LDP ) and GNI/UHCI for children (≤12 years) and adults; (iii) exploratory comparison of pharmacokinetics (PKs) across LDP/non‐LDP. Methods Descriptive statistics/graphical summaries for (i) and (iii), mixed‐effects logistic regression for (ii). Results Data from 6223 severe haemophilia patients (ages 0.1–92 years) showed that 18% and 32% of countries used ≤1% LDP infusions in children and adults. LDP prevalence rose annually, peaking at 7% for children and 14% for adults. GNI was found lower in LDP‐prevalent countries in children. In both children and adults, P LDP demonstrated an inverse association with GNI and UHCI. PK outcomes were similar across LDP status, except potentially for plasma‐derived products in children, however limited by sample size. Conclusion Underrepresentation of low‐resource countries in WAPPS‐Hemo underscores the financial challenges in haemophilia treatment. The association between GNI/UHCI and P LDP suggests cost‐driven adoption of LDP in low‐resource settings, especially in children. PK outcomes average similarities may facilitate LDP‐usage in WAPPS‐Hemo. Trial Registration NCT02061072, NCT03533504 (ClinicalTrials.gov)
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».