Thinking outside the box: A re-evaluation of Canadian recommended outcome measures in adult spinal muscular atrophy – report of a national consensus workshop
Notice bibliographique
Résumé
BackgroundDisease-modifying therapies for persons with spinal muscular atrophy (SMA) has led to greater need and demand for relevant outcomes assessments. Such tools help monitor disease progression, assess treatment response, and inform clinical management. Canadian SMA clinicians participated in a Delphi process to achieve a 2021 national consensus on recommended outcomes, recognizing future reassessment would be essential given the evolving field and gaps in patient-reported and bulbar measures.ObjectiveDerive updated Canadian consensus of recommended outcome measures for adults with SMA.MethodsA national consensus workshop was held with SMA clinicians, patient/family representatives, research leaders, national registry and advocacy organizations. Clinics and registry experience and data were presented and discussed, utility of current and additional outcomes reviewed. Long and short lists of measures were generated, with voting to derive consensus.ResultsPractical implementation, value of data, and relevance to persons with SMA were key considerations. Consensus was achieved to 'think outside the box', recognizing a spectrum of function and need to choose the right outcome measure for the right patient at the right time. Measures with greater acceptance for adults were selected, and bulbar measures introduced. Eight outcome measures are recommended; 4 motor, 2 respiratory and 2 patient reported domains, with use based on the individuals level of function. The Revised Upper Limb Module was deemed to have broadest applicability except in the strongest and weakest adults. Additional measures are included as optional and exploratory.ConclusionsEmploying measures meaningful for clinicians, researchers, and persons living with SMA is essential to ensuring quality data collection and an engaged patient-centred clinical team. Clinicians should select measures based on the person's functional ability and goals. Building a national community of practice to support clinical and research practice, including standardized outcome measure training, will be a key next step in dissemination and advocacy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,008 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».