Tolvaptan in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD): a multicenter real life Italian experience
Notice bibliographique
Résumé
Background: Tolvaptan is the only disease-modifying treatment approved to slow kidney disease progression in autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). Data on tolvaptan in ADPKD outside of clinical trials are limited, usually deal with short-term observations and are characterized by a drop-out rate of 21%-56%. Methods: In this retrospective, observational, multicenter study enrolling 122 Italian patients with ADPKD and rapid progressive renal disease, we evaluated the tolerability and side effects of tolvaptan treatment in a real-life setting. A personalized treatment strategy, based on an accurate patient selection and a strict clinical and laboratory monitoring, was applied. Results: During a median follow-up of 34.0 (interquartile range 17.3; -46.5) months the overall adherence on tolvaptan was 82.0%. Permanent withdrawal was reported in 22/122 patients (18.0%) after a mean of 34.4 ± 18.0 months; the main reasons for drug permanent withdrawal were onset of kidney failure in 7/122 (5.7%), poor tolerance to aquaresis in 4/122 (3.3%), family planning in 3/122 (2.5%) and liver function test elevation in 2/122 patients (1.6%). Temporary discontinuation was observed in 35/122 patients (28.7%) and in most cases it was not related to drug side effects. In order to evaluate tolvaptan eligibility, historic estimated glomerular filtration rate decline was the most inclusive criteria (92.9%) when compared with Mayo Imaging Classification (89.7%) and Predicting Renal Outcome in Polycystic Kidney Disease (PROPKD) Score (22.6%). Conclusion: This real-life study confirms the feasibility, safety, and tolerability of tolvaptan treatment. In order to overcome the challenges of tolvaptan treatment, our experience suggests that a dedicated PKD team may play a key role in implementing strategies focused to reduce drop-out and achieve treatment success.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».