Tolvaptan in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD): a multicenter real life Italian experience
Notice bibliographique
Résumé
Background: Tolvaptan is the only disease-modifying treatment approved to slow kidney disease progression in autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). Data on tolvaptan in ADPKD outside of clinical trials are limited, usually deal with short-term observations and are characterized by a drop-out rate of 21%-56%. Methods: In this retrospective, observational, multicenter study enrolling 122 Italian patients with ADPKD and rapid progressive renal disease, we evaluated the tolerability and side effects of tolvaptan treatment in a real-life setting. A personalized treatment strategy, based on an accurate patient selection and a strict clinical and laboratory monitoring, was applied. Results: During a median follow-up of 34.0 (interquartile range 17.3; -46.5) months the overall adherence on tolvaptan was 82.0%. Permanent withdrawal was reported in 22/122 patients (18.0%) after a mean of 34.4 ± 18.0 months; the main reasons for drug permanent withdrawal were onset of kidney failure in 7/122 (5.7%), poor tolerance to aquaresis in 4/122 (3.3%), family planning in 3/122 (2.5%) and liver function test elevation in 2/122 patients (1.6%). Temporary discontinuation was observed in 35/122 patients (28.7%) and in most cases it was not related to drug side effects. In order to evaluate tolvaptan eligibility, historic estimated glomerular filtration rate decline was the most inclusive criteria (92.9%) when compared with Mayo Imaging Classification (89.7%) and Predicting Renal Outcome in Polycystic Kidney Disease (PROPKD) Score (22.6%). Conclusion: This real-life study confirms the feasibility, safety, and tolerability of tolvaptan treatment. In order to overcome the challenges of tolvaptan treatment, our experience suggests that a dedicated PKD team may play a key role in implementing strategies focused to reduce drop-out and achieve treatment success.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,010 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».