A multi-dimensional comparative study of 505(b)(2) NDAs approved by FDA and Class 2 NDAs approved by NMPA from 2017 to 2023: Uncovering trends, characteristics, and regulation of modified new drugs
Notice bibliographique
Résumé
Modified new drugs are pivotal in advancing innovative therapies through repurposing existing therapeutic agents. The regulatory framework, including the pertinent regulations and policies, plays a crucial role in shaping the development and evolution of these drugs. This retrospective study systematically compared the regulatory approvals of modified new drugs via the 505(b)(2) new drug application (NDA) pathway in the United States (US) and Class 2 NDA pathway in China from 2017 to 2023, which focused on distinctions in registration classifications, availability, therapeutic indications, dosage forms, modifications, clinical advantages and clinical study designs. The findings indicate that the US has more detailed and comprehensive classification systems, as well as a higher number of approvals (417 vs. 99). Moreover, the modified new drugs approved in China still exhibit significant gaps in indication distribution, dosage forms, and modifications compared to those in the US. Notably, a greater proportion of confirmatory clinical studies were conducted for Class 2 NDAs (81.4 %) than 505(b)(2) NDAs (41.0 %), with a significant difference in the use of active controls (48.6 % in China vs. 26.4 % in the US, P = 0.002). Additionally, the combination of emerging technologies in modified new drugs presents both technical and regulatory challenges for authorities. It raises worthwhile questions about how regulators will evaluate medical products developed with entirely new technologies. Therefore, it is recommended that Chinese regulators refine registration classifications, reassess the positioning of modified new drugs, and expand the definition of clinical advantage within the policy and regulatory framework. These measures are essential for addressing unmet medical needs and fostering a conducive ecosystem for the advancement of modified new drugs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».