Long‐Term Safety and Efficacy of Repeat Treatments with <scp>DaxibotulinumtoxinA</scp> in Cervical Dystonia: Results from the <scp>ASPEN</scp> ‐Open‐Label Study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: DaxibotulinumtoxinA (DAXI), a novel botulinum neurotoxin (BoNT) formulation, was shown to be safe, effective, and long-lasting in the treatment of cervical dystonia (CD) over one treatment cycle in the phase 3, randomized, placebo-controlled ASPEN-1 trial. OBJECTIVES: To evaluate the safety, immunogenicity, and efficacy of repeat DAXI treatments for CD over 52 weeks in the phase 3, open-label ASPEN-OLS (NCT03617367). METHODS: Adults with moderate-to-severe CD (Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale [TWSTRS] score ≥20) initially received DAXI 125U or 250U based on treatment history and investigator judgment. Retreatment could be titrated (50U-75U) each cycle (maximum 300U) for up to four cycles over 52 weeks. Assessments were conducted at Week 4, 6, 12, and every 4 weeks until retreatment. RESULTS: In all, 357 subjects received ≥1 dose of DAXI; most subjects (68.9%) received 250U during Cycle 1. Subjects most commonly received three (47.3%) or two (26.6%) treatments over 52 weeks. The average dose increased with successive cycles (Cycle 2: 239U, Cycle 3: 256U, Cycle 4: 270U). Mean (SD) change in TWSTRS score from baseline increased from -15.4 (10.3) in Cycle 1 to -19.9 (13.6) in Cycle 4. Median duration of effect was 20.1 weeks (Cycle 1, 2). No trend was observed between exposure to DAXI and any safety signals or antibody events. The most frequently reported treatment-related adverse events per treatment were muscular weakness (4.9%), injection-site pain (4.2%), and dysphagia (3.9%). CONCLUSION: DAXI was safe and efficacious over repeated treatments in adults with CD. Adverse event rates were similar to or potentially lower compared with conventional BoNTs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».