Real-World Characteristics and Treatment Patterns of Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: Protocol for a Multicountry Disease Registry Study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a systemic amyloidosis disorder with early clinical manifestations similar to other heart conditions, which complicates its diagnosis and management. The disease's insidious nature and its progression to heart failure emphasize the critical need for enhanced recognition and understanding of its clinical landscape. OBJECTIVE: This study aimed to understand the natural history and current treatment patterns for managing ATTR-CM in a diverse Asian cohort from Taiwan, Hong Kong, and Malaysia. METHODS: This study is a multicenter, noninterventional disease registry that plans to enroll patients diagnosed with ATTR-CM across approximately 17 sites in Taiwan, Hong Kong, and Malaysia. Almost 350 patients with a documented diagnosis of ATTR‑CM after June 1, 2019, will be enrolled in the study. Deceased patients will be enrolled without the need for consent in accordance with applicable regulations. Their data will be gathered retrospectively through a 1-time review of their medical records, where permissible. Data related to clinical characteristics, treatment, and outcomes will be collected for each patient during the routine clinical practice while adhering to local standards of care. The end of data collection is planned for at least 12 months after the end of the enrollment period. RESULTS: As of March 16, 2025, ethical approvals for this study have been obtained or are under review at multiple sites across Taiwan, Hong Kong, and Malaysia. The study commenced on October 1, 2024, with the first participant's first visit and so far, 59 patients have been recruited: 35 from National Taiwan University Hospital (Taiwan), 13 from Taipei Veterans General Hospital (Taiwan), 2 from China Medical University Hospital (Taiwan), 2 from Sarawak Heart Center (Malaysia), and 7 from Queen Mary Hospital (Hong Kong). An interim report is scheduled for completion by December 31, 2025. The end of data collection, marked by the last participant's visit, is planned for October 1, 2027, and the final study report is expected to be finalized by June 1, 2028. Once established, the database will serve as a comprehensive resource for analyzing baseline characteristics, treatment patterns, and outcomes in patients with ATTR-CM from diverse health care systems. CONCLUSIONS: This research will aid in understanding the demographic, clinical, and therapeutic patterns of ATTR-CM in Taiwan, Hong Kong, and Malaysia. This registry may influence advancements in early detection, diagnosis, and tailored treatment strategies in ATTR-CM. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov NCT06651073; https://clinicaltrials.gov/study/NCT06651073. INTERNATIONAL REGISTERED REPORT IDENTIFIER (IRRID): DERR1-10.2196/71314.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,021 | 0,016 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».