Protocol for EpiCom: A phase 3b/4 study of behavioral outcomes following adjunctive cannabidiol for the management of tuberous sclerosis complex-associated neuropsychiatric disorders (TAND)
Notice bibliographique
Résumé
Tuberous sclerosis complex (TSC)-associated neuropsychiatric disorders (TAND) affect ≈90% of individuals with TSC and significantly reduce their quality of life (QoL). However, there are limited studies assessing pharmacotherapy for TAND. A plant-derived highly purified pharmaceutical formulation of cannabidiol (CBD; Epidiolex®/Epidyolex® oral solution) is approved for seizures associated with TSC. Anecdotal evidence also suggests psychiatric, neuropsychological, and behavioral benefits of CBD. EpiCom (Epilepsy Comorbidities; NCT05864846; EU-CT, 2023-507426-17), a multicenter, open-label, phase 3b/4 study, with hybrid decentralized approach, was designed in collaboration with patient advisory groups and healthcare professionals to evaluate behavioral and other outcomes following adjunctive CBD treatment in individuals with TSC-associated seizures. EpiCom will enroll participants, aged 1-65 years (United States [US]) or 2-65 years (United Kingdom [UK], Canada, and Poland), who are starting CBD for seizures and have moderate/severe behavioral challenges according to the Caregiver Global Impression of Severity scale at screening. Participants will receive CBD (up to 25 mg/kg/d based on individual response and tolerability) in addition to their standard of care (SoC) for 26 weeks, after which participants may choose to continue CBD with SoC or SoC alone for an additional 26 weeks. Key efficacy endpoints include change from baseline on the Aberrant Behavior Checklist (e.g., irritability subscale) and the most problematic behavior on the TAND-Self-Report, Quantified Checklist. Changes in executive function, sleep, QoL, family functioning, seizure outcomes (severity, responder rates, seizure-free days), retention rate, and safety will be evaluated. The trial will enroll ≈75 participants at ≈20 sites across the US, the UK, Canada, and Poland. EpiCom will assess the changes in behavioral and other outcomes associated with TAND and seizure outcomes, including overall symptom severity and treatment retention, following adjunctive CBD treatment in individuals with TSC-associated seizures. The results will inform future studies evaluating pharmacotherapy for behavioral outcomes in similar populations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,015 | 0,015 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,002 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,008 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,163 | 0,032 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».