Switching from active vitamin D and phosphate supplementation to burosumab significantly corrects lower limb malalignment in pediatric X-linked hypophosphatemia
Notice bibliographique
Résumé
X-linked hypophosphatemia (XLH) is a rare disorder of renal phosphate wasting and dysregulated active vitamin D metabolism, ultimately presenting as rickets and osteomalacia, among other manifestations. Lower extremity deformity (genu valgum and/or varum) is frequent in this pediatric population. Despite prompt active vitamin D and phosphate supplementation (active D/Pi), many patients require corrective surgery for lower limb malformation. Burosumab has demonstrated improvements in lower limb malalignment in children with XLH in several studies. We expand on those reports by assessing mechanical femoral tibial angle (mFTA) change in patients enrolled in the XLH Disease Monitoring Program (DMP), (NCT03651505) to determine the impact of initiating burosumab treatment after a history of active D/Pi. Included patients had either switched from active D/Pi to burosumab treatment at the discretion of their treating physician or as part of a burosumab clinical trial, or remained on active D/Pi through Year 3 of the DMP. Year 3 radiographs were compared with baseline to assess mFTA change and gauge improvement. Additional multivariate factor analysis examined 24 attributes to determine which had the greatest association with mFTA change. Change in mFTA was assessed for each limb independently. A greater proportion of limbs of patients switching from active D/Pi to burosumab had improved mFTA compared with those remaining on active D/Pi (p < .023). Odds ratios comparing limbs that improved to those that did not showed that switching to burosumab yields a significantly greater chance of improvement than continuing active D/Pi (OR [95% CI]: 4.38 [1.09-17.50]; p = .0469). Factor analysis identified younger age at burosumab initiation (p = .001) and lower baseline height Z-score (p = .006) as being significantly associated with greater change in mFTA Z-score. This study shows that switching to burosumab significantly improves lower limb malalignment in children with XLH over benefits conferred by active D/Pi, with early burosumab initiation providing the greatest benefit.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».