2025 Late-Breaking Science Abstracts
Notice bibliographique
Résumé
ObjectiveTo assess efficacy and safety of telitacicept in a phase 3, multicenter, randomized, placebo-controlled study in patients with generalized myasthenia gravis (gMG). BackgroundIn gMG, B cells produce autoantibodies targeting the acetylcholine receptor (AChR) and muscle-specific tyrosine kinase (MuSK), disrupting neuromuscular transmission, leading to muscle weakness.Telitacicept, a novel fusion protein, inhibits B-lymphocyte stimulator (BLyS) and a proliferation-inducing ligand (APRIL), reducing B-cell activity, and showed efficacy and tolerability in a phase 2 study of patients with gMG. Design/MethodsEligible patients were adults with confirmed gMG diagnosis, on stable standard treatment, with positive serum AChR or MuSK antibody; Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) class II, III, or IVa; Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) score 6; and Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score 8.During a 24-week, double-blind period, patients were randomized 1: 1 to weekly subcutaneous telitacicept (240 mg) or placebo and then entered a 24-week, open-label period (weekly telitacicept [240 mg]).The primary end point was change in MG-ADL at week 24.Secondary end points included change in QMG, and the proportion of patients with 3-point reduction in MG-ADL and 5-point reduction in QMG.Immunologic and safety parameters were assessed. Results114 eligible patients were randomized (telitacicept, n = 57; placebo, n = 57).At week 24, change in MG-ADL was -6.4 and -1.6 with telitacicept and placebo, respectively (p < 0.001); change in QMG was -7.8 and -1.9, respectively (p < 0.001).98.1% and 12.0% of telitacicept-treated and placebo patients had 3-point reduction in MG-ADL, respectively (p < 0.001); 87.0% and 16.0% of patients had 5-point reduction in QMG, respectively (p < 0.001).Immunoglobulin (Ig) G, A, and M levels decreased with telitacicept and were unchanged with placebo.The most frequently reported adverse event with telitacicept was IgM decrease. ConclusionsTelitacicept demonstrated clinically a meaningful efficacy and safety profile consistent with data from studies in various indications.The 24week, open-label period is ongoing.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,011 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».