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Enregistrement W4411603000 · doi:10.1182/bloodadvances.2025015881

Real-world data for tisagenlecleucel in patients with R/R B-ALL: subgroup analyses from the CIBMTR registry

2025· article· en· W4411603000 sur OpenAlexafffund
Kevin J. Curran, Erin Hall, Amy K. Keating, Susanne H.C. Baumeister, Sarah Nikiforow, Timothy Driscoll, Amy Moskop, Kevin O. McNerney, Christine L. Phillips, Michael A. Pulsipher, Emily M. Hsieh, Rayne H. Rouce, Marcelo C. Pasquini, Ranjan Tiwari, Jennifer Willert, Roberto Ramos, Joerg Krueger, Erin Guest, Stephan A. Grupp

Notice bibliographique

RevueBlood Advances · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueCAR-T cell therapy research
Établissements canadiensHospital for Sick Children
Organismes subventionnairesCancer MoonshotNational Institute of Allergy and Infectious DiseasesOffice of Naval ResearchLegend BiotechPharmacyclicsKite PharmaTakeda OncologyNational Institutes of HealthMorphoSysHealth Resources and Services AdministrationSyndax PharmaceuticalsBeiGeneAstellas PharmaAdaptive BiotechnologiesKiadis Pharmabluebird bioJazz PharmaceuticalsSwedish Orphan BiovitrumOmeros CorporationVertex PharmaceuticalsStemCyteActinium PharmaceuticalsCareDxUniversity of PittsburghHistoGeneticsU.S. Department of DefenseMoonshot Research and Development ProgramSanofiGlaxoSmithKlineCSL BehringBristol-Myers SquibbAstraZenecaMallinckrodt PharmaceuticalsAstellas Pharma USU.S. NavyGateway for Cancer ResearchNational Heart, Lung, and Blood InstituteNovartis Pharmaceuticals CorporationIncytePfizerAmgenAtara BiotherapeuticsNational Cancer InstituteServierGilead Sciences
Mots-clésMedicineRefractory (planetary science)Internal medicineGastroenterologyPediatricsBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

ABSTRACT: Since the first approval of tisagenlecleucel in 2017, pediatric and young adult patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) may receive this CD19-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy. We report real-world data from the Center for International Blood and Marrow Transplant Research (>2.5 years of follow-up). As of 4 May 2022, 768 patients with B-ALL had received tisagenlecleucel. Patients aged ≥18 and <18 years of age (including those <3 years) were treated during first relapse (26.6% and 26.7% [<3 years, 44.8%], respectively) or primary refractory disease (12.4% and 12.1% [<3 years, 15.5%], respectively) with 17.6% and 11.6% (<3 years, 13.8%), respectively, having high disease burden (≥50% bone marrow [BM] blasts) and 20.2% and 20.2% (<3 years, 13.8%), respectively, having low disease burden (>0 to <5% BM blasts). Among patients with ≥12 months postinfusion follow-up (n = 578; median follow-up, 32.1 months), the best overall response of complete remission/complete remission with incomplete blood count recovery was 86.0%. The 12-month relapse-free survival (RFS) and overall survival (OS) were 61.8% and 79.4%, respectively, whereas the 24-month RFS and OS were 50.3% and 63.8%, respectively. Age (<18 years) and disease burden (<50% BM blasts) were associated with better outcomes. Previous inotuzumab therapy and KMT2A rearrangement were associated with worse outcomes. Older patients (≥18 years) experienced a higher rate of any-grade cytokine release syndrome (CRS) associated with higher disease burden before infusion. Any-grade CRS and neurotoxicity were lower in patients aged <3 years. Extended follow-up continues to demonstrate high rates of RFS and favorable safety in this population.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,167
Score d'incertitude au seuil0,682

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,075
Tête enseignante GPT0,405
Écart entre enseignants0,330 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations16
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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