Predicting trajectories of the north star ambulatory assessment total score in Duchenne muscular dystrophy
Notice bibliographique
Résumé
The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) is a widely used functional endpoint in drug development for ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Accurately predicting NSAA total score trajectories is important for designing randomized trials for novel therapies in DMD and for contextualizing outcomes, especially over longer-term follow-up (>18 months) when placebo-controlled studies are infeasible. We developed a prognostic model for NSAA total score trajectories over at most 5 years of follow-up for patients with DMD aged 4 to <16 years who were initially ambulatory and receiving corticosteroids but no other disease-modifying therapies. The model was based on longitudinal data from four natural history databases: UZ Leuven, PRO-DMD-01 (provided by CureDuchenne), the North Star Clinical Network, and iMDEX. Candidate predictors included age, height, weight, body mass index, steroid type and regime, NSAA total score, rise from floor velocity, and 10-meter walk/run velocity, as well as DMD genotype class, index year, and data source. Among N = 416 patients at baseline, mean age was 8.2 years, mean NSAA total score was 24, and 61% were receiving prednisone and 39% deflazacort, with the majority having been treated with daily corticosteroid regimens (69%) relative to other regimens (31%). Patients had an average of four NSAA assessments post-baseline during a median follow-up of 2.6 years (inter-quartile range 1.9 to 3.6 years). The best-fitting model in the full study sample explained 39% of the variation in NSAA total score changes, with prediction errors of ±3.6, 5.1, 5.9, 7.5, 9.5 NSAA units during follow-up years 1-5, respectively. The most important predictors were baseline age, NSAA, rise from floor velocity, and 10-meter walk/run velocity. In conclusion, trajectories of ambulatory motor function in DMD, as measured by the NSAA total score, can be well-predicted using readily available baseline characteristics. We discuss applications of these predictions to DMD drug development.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».