Myosin-ATPase inhibitor in real-world patients with obstructive HCM: a report by the Cardiomyopathies and Pericardial Diseases WG of the Italian Society of Cardiology
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Approximately two-thirds of patients suffering from hypertrophic cardiomyopathy present with an obstructive (HOCM) physiology. For years, medical therapy has been limited to beta blockers, verapamil and/or disopyramide. Recently, a novel class of drugs, the allosteric inhibitors of the cardiac-specific myosin head adenosine triphosphatase (ATPase), have been demonstrated to be effective in relieving the dynamic obstruction and related clinical condition. In July 2024 the Cardiomyopathies and Pericardial Diseases WG of the Italian Society of Cardiology started with a nationwide multicentre registry aimed at investigating the pathophysiology of dynamic obstruction in real-world patients with HOCM. Based on the medical records, this brief report deals with the proportion of patients who were eligible for Mavacamten based on the Explorer-HCM entry criteria, and then admitted for compassionate use by the end of 2024. METHODS AND RESULTS: The Hypertrophic Obstructive Physiology Study (HOPS) was designed as a registry on consecutive adult patients admitted to 19 tertiary Cardiac Centres in Italy until June 2024. A total of 424 patients, 53% males, aged 64 ± 13 years, were included. We retrospectively recognized 200 Mavacamten-eligible patients (47.2%) on 5 Explorer-HCM requirements. Forty out of this latter group, along with 15 more patients on 4 criteria, were admitted to the compassionate use programme ( n = 55, 13% of the whole population). Forty-three showed subaortic obstruction and 12 a mid-ventricular variant. Ethical committee approval items varied among centres and regions. DISCUSSION: This study confirmed our recent demonstration that approximately half of real-world HOCM patients are suitable for Mavacamten therapy based on the full Explorer-HCM trial entry criteria. Due to the current limitation of compassionate use programmes in Italy, only one in four patients was admitted for treatment.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,002 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».