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Enregistrement W4412075900 · doi:10.1007/s44162-025-00087-w

Striving for excellence in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in Canada: the EPIC program

2025· article· en· W4412075900 sur OpenAlexaffabout
Hayeong Rho, Kelsey Yang, Signy Chow, Christopher J. Patriquin

Notice bibliographique

RevueJournal of Rare Diseases · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineImmunology and Microbiology
ThématiqueComplement system in diseases
Établissements canadiensUniversity Health NetworkHealth Sciences CentreSunnybrook Health Science CentreUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésParoxysmal nocturnal hemoglobinuriaEPICExcellenceNocturnalHemoglobinuriaPolitical scienceMedicineInternal medicineAnemiaLaw

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Abstract Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare, life-threatening disease marked by complement-mediated intravascular hemolysis, thrombosis, and marrow failure, often leading to nonspecific symptoms like fatigue and dyspnea. This can lead to delayed diagnosis, impacting patients’ quality of life (QoL) and survival. The Canadian PNH Network (cPNHn) aims to aid diagnosis using the “CATCH criteria” (cytopenias, aplastic anemia/myelodysplasia, thrombosis, Coombs-negative hemolysis, hemoglobinuria). This quality improvement study at University Health Network (UHN) and Sunnybrook Health Sciences Centre (SHSC) aimed to identify care gaps, assess diagnosis and treatment initiation times, and develop strategies for improvement. Retrospective chart reviews and interviews were conducted on PNH patients. Findings from 28 chart reviews and 23 interviews showed a mean age at diagnosis of 45.1 years, with fatigue being the most common symptom. Patients consulted a median of 4 healthcare providers before diagnosis, experiencing a median delay of 168 months from symptom onset to referral. Interviews highlighted diverse patient experiences and emphasized the positive impact of anti-complement therapy on quality of life. Despite challenges posed by COVID-19, virtual visits maintained care quality. This study highlighted diverse patient journeys and delays in PNH assessment, influenced by participants’ backgrounds and diagnostic technology availability. This study underscores the importance of tailored interventions to address the complex needs of PNH patients and improve their overall healthcare experience. Our study demonstrated that the patient participants are key stakeholders of their care, who are often under-represented in our healthcare system due to the rarity of the disease.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,204
Score d'incertitude au seuil0,973

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,010
Tête enseignante GPT0,265
Écart entre enseignants0,256 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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